2024年48个1类新药获批上市 超七成通过“加速通道”

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）3月18日发布的《2024年度药品审评报告》显示，2024年，CDE共批准48个1类创新药上市，同比2023年增长20%，创近五年新高，涵盖肿瘤、神经系统疾病、内分泌系统疾病等近20个治疗领域。其中，通过优先审评审批、突破性治疗等加速通道获批的品种占比超70%，包括17个优先审评审批品种和11个附条件批准品种。

17个通过优先审评审批程序批准上市

2024年，药品注册申请申报量持续增长，CDE受理各类注册申请19563件，同比增加5.73%（以受理号计），包括药品制剂注册申请17476件（同比增加3.42%），化学原料药注册申请2087件（同比增加30.03%）。

CDE以临床价值为导向，采取多种措施提高审评效率，加快新药好药上市，为患者提供更多的用药选择。2024年批准上市的48个1类创新药中，包括23个化学药品、22个治疗用生物制品和3个中药。从治疗领域来看，抗肿瘤药物最多，达到21个，占比约43.75%。内分泌系统药物、抗感染药物分别有5个、3个，其余领域涉及呼吸、风湿免疫、神经系统疾病药物、循环系统疾病药物、皮肤及五官科等。

48个创新药中，17个（35.4%）通过优先审评审批程序批准上市，11个（22.9%）附条件批准上市，13个（27.1%）在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。

自2020年《药品注册管理办法》（总局第27号令）实施以来，共有496件药品注册申请纳入优先审评审批程序，包括抗肿瘤药物、皮肤及五官科药物、内分泌系统药物等，其中抗肿瘤药物数量最多，占比42.54%；累计纳入突破性治疗药物程序294件（246项适应症），排名前三的分别为抗肿瘤药物、神经系统疾病药物及抗感染药物；附条件批准187件药品注册申请（135项适应症），抗肿瘤药物数量依然最多，占比82.22%，共有28项附条件批准的适应症完成确证性研究，转为常规批准。

罕见病用药和儿童用药审批加速

针对特殊群体的用药需求问题，CDE加大力度解决，并提高药物研发评价体系覆盖率，针对儿童用药好、罕见病、吞咽困难等患者群体，制定发布了一系列相关技术指导原则，为药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。

为进一步促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，自2016年起，国家卫生健康委员会会同有关部门研究制定了五批鼓励研发申报儿童药品清单，共有160个品种，包括口服溶液剂、口服混悬剂、颗粒剂等适宜儿童给药剂型。

2024年，CDE建议批准鼓励研发申报儿童药品清单内的儿童用仿制药17件（14个品种）。近五年累计建议批准鼓励研发申报儿童药品清单内的儿童用仿制药59件（26个品种），涉及神经、抗肿瘤、内分泌等8个治疗领域。

符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格也被列入优先审评审批程序申请适用范畴。2024年，CDE批准106个儿童用药，包含71个上市许可申请，其中20个品种（占比18.9%）通过优先审评审批程序加快上市，另批准35个品种扩展适应症。

2024年5月31日，CDE网站“儿童用药专栏”开始持续公示优先审评审批的儿童用药批准信息，使研发单位更好地了解与把握儿童用药创新研发方向。

罕见病用药近年来一直备受关注。在罕见病用药审批方面，2024年批准罕见病用药55个品种（未包括化学药品4类仿制药），涉及阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、急性高氨血症、先天性高胰岛素性低血糖血症、杜氏肌营养不良（DMD）、肝豆状核变性等。其中20个品种（36.4%）通过优先审评审批程序加快上市，2个品种附条件批准上市。

2024年CDE还批准117件短缺药品，覆盖循环、神经等12个领域，近五年累计批准226件。

境外新药在国内上市审批进程也在加速。2024年，CDE批准境外已上市境内未上市的药品（化学药品5.1类、治疗用生物制品3.1类和预防用生物制品3.1类）89个品种，其中64个为首次批准上市，如阿地溴铵吸入粉雾剂、阿伐可泮胶囊、奥德昔巴特胶囊等，25个为已上市药品增加适应症。

创新中药上市申请量创近五年新高

中药注册申请受理方面，2024年，CDE受理中药注册申请2407件。按注册申请类别统计，临床试验申请（IND）100件，上市申请（NDA）40件，均创近五年新高。以注册分类统计，100件临床试验申请中，包括创新中药临床试验申请80件（71 个品种），远超2020年-2023年的每年申请量；改良型中药临床试验申请19件（16个品种），同名同方药临床试验申请1件（1个品种）。

从中药临床试验审结情况来看，2024年CDE批准61件中药临床试验，涉及12个适应症领域，呼吸、消化药物较多，占比约39.34%。

40件上市申请中，包括创新中药上市申请11件（11个品种），改良型中药上市申请1件（1个品种），古代经典名方中药复方制剂上市申请28件（17个品种）。

中药上市申请审结情况方面，2024年，CDE审结中药注册申请1907件，建议批准的中药新药上市申请共14个品种，包括3个创新中药品种，古代经典名方中药复方制剂11个品种。从适应症来看，呼吸药物依然最多，共有4个，占建议批准量的28.57%。

新京报记者 王卡拉

校对 穆祥桐